این دارو برای درمان افراد مبتلا به نا بینایی مادرزادی لبر که در ژن RPE65 نقص دارند، طراحی شده است. وجود مشکلات در این ژن موجب کاهش توانایی چشم در پاسخ به نور و تخریب گیرنده های نوری شبکیه چشم می شود. در روش های درمانی توسط این دارو ویروس هایی که یک نسخه سالم از ژن RPE65 را دارند به داخل چشم تزریق می شوند، در این حالت ژن به صورت طبیعی بیان می شود و در نتیجه یک نسخه معمولی پروتئین RPE65 را تولید می کند.بیش از نود درصد افرادی که توسط این روش مورد درمان قرار گرفته اند اثاری از بهبودی بینایی داشته اند. کارشناسان معتقدند که تصویب این دارو که دومین داروی تصویب شده برای ژن درمانی و اولی داروی مصوب در تغییر یک بیماری ارثی می باشد سرآغاز تحولی بزرگ در کل پزشکی و تعیین مسیر پزشکی در طی ۲۰ تا ۵۰ سال آینده خواهد بود.
برای دانلود متن کامل مقاله کلیک کنید.